La AME es una enfermedad genética, degenerativa y mortal. El problema es que la Spinraza es muy costosa y por eso las instituciones médicas prohibieron su utilización. Esa medicación fue diseñada exclusivamente para tratar la Atrofia Muscular Espinal y cuenta con la aprobación desde el 23 de diciembre de 2016 de la FDA estadounidense (equivalente a la ANMAT argentina) para todo tipo de AME (tipo 1, 2 y 3) y todas las edades. Asimismo, el 6 de junio de 2017 fue aprobada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y siguen sumándose países como Japón, Canadá, Australia, Corea del Sur, Suiza, Chile y Brasil, entre otros.
Tras la realización de ensayos clínicos controlados, quedó probado que Nusinersen –de nombre comercial Spinraza- detiene el proceso de degeneración o lo enlentece al punto que los pacientes que participaron en estos ensayos lograron hitos motores excepcionales, lo que llevó a la aprobación del fármaco para tratar esta patología, hasta hoy, huérfana.
Con el respaldo de la Defensoría, la asociación reclama que ANMAT termine el proceso de registro de forma urgente, para que el plan de acceso sea más ordenado para todas las partes; que se dé cobertura de la medicación para todos los pacientes AME del país, ya sea que esto significase obligar a las obras sociales y prepagas a brindar la cobertura para el tratamiento a través del Plan Médico Obligatorio (PMO) o bien asumir el costo desde el Ministerio de Salud.
